Aktualności

Początek edycji genów u ludzi

powiększ

05.09.2018

CRISPR Therapeutics i Vertex Pharmaceuticals są pierwszymi firmami, które przeprowadzą ludzką próbę technologii edycji genów. Badanie odbędzie się w Niemczech i przetestuje terapię genową u pacjentów z beta-talasemią.

Vertex ma na swoim koncie już pierwsze leczenie oparte na CRISPR. Tym razem firma objęła udziały w CRISPR Therapeutics w zamian za prawo do licencjonowania maksymalnie sześciu programów do edycji genu. Produkt CTX001 będzie opracowywany z myślą o chorobach sierpowatych i beta talasemii.

Oba zaburzenia są powodowane przez mutacje w genie beta-globiny. CTX001 wykorzysta edycję genów CRISPR ex vivo, czyli poza ciałem. Komórki pacjenta będą zbierane i edytowane w celu zwiększenia poziomu hemoglobiny płodowej w komórkach krwi pacjenta. Następnie zmienione komórki zostaną infuzowane z powrotem do pacjenta, gdzie wytworzą komórki krwi z hemoglobiną płodową i zrekompensują wadliwą hemoglobinę dorosłego.

Źródło: fiercebiotech.com

ZAPYTAJ O OFERTĘ
Czekamy na kontakt z Państwa strony.

Firma

Tel.: +48 71 725 34 10
e-mail: office@startitfund.pl

Adres siedziby
ul. E. Kwiatkowskiego 4, 52-326 Wrocław

© 2018 - Grupa Kapitałowa Startit Fund | Wszystkie prawa zastrzeżone.

Wykonano w: avangardo.pl

Ważne: niniejsza strona używa plików cookies. Korzystając dalej z serwisu, wyrażają Państwo zgodę na warunki Polityki prywatności i Plików cookies spółki Startit Fund Sp. z o.o.
Dołącz do nas!